小児の急性ITPに対する免疫グロブリン静注と経過観察の比較試験
Intravenous immunoglobulin vs observation in childhood immune thrombocytopenia: a randomized controlled trial
(Blood. 2018;132:883-891)
PMID: 29945954, doi: 10.1182/blood-2018-02-830844
免疫性血小板減少症immune thrombocytopenia (ITP)と診断した小児の対応には，注意深い経過観察か，免疫調整療法immunomodulatory treatmentがある。観察研究の結果，免疫グロブリンを静注投与(IVIg)した小児では慢性ITPのリスクが低くなることが示唆されている。
今回の多施設共同試験では，新たにITPと診断された小児(生後3ヶ月から16歳まで)のうち，血小板数が2.0万/μLで，出血の程度が軽度から中等度までの患児をランダムに2群に割り付け，一方の群には0.8 g/kgの免疫グロブリンを静注で単回投与し，もう一方の群は慎重に経過観察した。プライマリアウトカムは慢性ITPへの移行とし，6ヶ月後以降も血小板数が15万/μLの状態を慢性ITPと定義した。
206人がIVIg群(n = 102)または慎重経過観察群(n = 104)に割り付けられた。慢性ITPはIVIg群の18.6%，経過観察群の28.9%でみられた(relative risk [RR], 0.64; 95% 信頼区間 [CI], 0.38-1.08)。12ヶ月時点で血小板数が10万/μL未満(現在の慢性ITPの定義)だったケースはIVIg群の10%，経過観察群の12%でみられた(RR, 0.83; 95% CI, 0.38-1.84)。3ヶ月以内の完全奏功率はIVIg群の方が有意に高かった。両群ともに，IgGのFc受容体IIbの遺伝子変異が早期の完全奏功と関連していた。グレード4または5の出血は経過観察群で9%，IVIg群で1%にみられた。
